骨の難病男性「ここまで早く」 京大、iPSで薬候補治験

投与に備えて、医師の診察を受ける山本育海さん=5日、京都市左京区・京都大医学部付属病院 代表撮影

 筋肉の中に骨ができる希少難病の患者で、iPS細胞(人工多能性幹細胞)を使って見つかった薬候補の臨床試験(治験)に参加する山本育海さん(19)が5日、京都市左京区の京都大医学部付属病院で会見した。治験はまだ研究段階と強調しつつ、「ここまで早く実施してくれた先生方に感謝したい」と語った。

 希少難病「進行性骨化性線維異形成症(FOP)」の患者は全国で約80人とされるが、有効な治療法はない。京大の研究チームは山本さんら患者の細胞から作ったiPS細胞での実験を通し、免疫抑制剤などに使われる「ラパマイシン」が、FOPの進行を抑える可能性があるとの研究結果を8月に発表した。薬として国の承認を得るのに必要な治験に参加する患者の登録を9月から始めた。iPS細胞を活用した薬の治験は世界初とみられる。

 治験は6歳以上60歳未満が対象で、京大以外でも実施して計20人が参加する計画。「ラパマイシン」と偽薬のいずれかを約6カ月投与し、日常生活に必要な身体機能について評価。安全性と有効性を確認する。

 山本さんはこの日、投与する前の確認として、首や手首など関節の動きについて医師の診察を受けた。

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