スイス・ラッヘン--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- オクタファルマは本日、2021年2月3～5日に仮想開催される第14回欧州血友病学会（EAHAD）年次総会にて、サテライトシンポジウムとポスター発表を実施すると発表しました。
「Nuwiqを使用したある家族のジャーニー：長期的健康のための早期治療判断」と題されたサテライトシンポジウムは、Robert F. Sidonio Jr.医師（エモリー大学、チルドレンズ・ヘルスケア・オブ・アトランタ、ヘモフィリア・オブ・ジョージア出血性疾患・凝固障害治療センター、米国アトランタ）が議長を務め、2人の息子が重度血友病Aと診断された家族がたどる治療の道のりを紹介します。講演者らは、進展を見せる血友病A治療の展望という点において、出血の予防と治療、インヒビターのリスク、インヒビターの根絶、骨と関節の健康を含め、長期的健康のための重要な治療判断および考慮すべき事項を取り上げます。本シンポジウムは2021年2月4日18時00分（中央ヨーロッパ標準時）からEAHADのオンラインプラットフォームを通じて視聴できます。
1件のポスターセッションでは、Sylvia Horneff医師（ボン大学病院実験血液学・輸血医療研究所、独ボン）が、octanateによる治療を受けた患者9人を含め、希少な自己免疫疾患である後天性血友病Aの患者46人の出血管理をめぐる単一施設での経験を発表します。
ポスターABS193 「後天性血友病A患者での高用量血漿由来FVIII 製剤の安全性と有効性」（Safety and efficacy of high-dose, plasma-derived FVIII in patients with acquired haemophilia A）（Di Prinzio G et al.）
オクタファルマの血液疾患国際事業部門長であるLarisa Belyanskayaは、次のように述べています。「血友病Aの小児患者でNuwiqがもたらす好影響の実体験を発表できるのは当社にとって光栄なことです。新しい治療薬の登場に伴い、治療判断がますます複雑となっていますが、この種の経験は、広く当社ポートフォリオの臨床データと共に、治療判断に当たっての情報として役立ちます。」
オクタファルマの取締役であるオラフ・ウォルターは、次のように付け加えています。「オクタファルマの最終的な目標は、患者さんの生活を改善することであり、私たちの仕事によってこの目標を達成できると確認することで、真の誇りがもたらされます。EAHAD総会に対する当社の貢献は、血友病Aの患者さんが長きにわたり活動的で健康な人生を送れるようにするという当社の約束を際立たせるものです。」
オクタファルマについて
スイス・ラッヘンに本社を置くオクタファルマはヒトタンパク質の世界最大級のメーカーで、ヒト血漿およびヒト細胞株に由来するヒトタンパク質の開発と製造を行っています。オクタファルマは世界で1万人以上の従業員を擁し、血液疾患、免疫療法、集中治療の3治療領域における製品を通じて118カ国の患者の皆様の治療を支えています。
オクタファルマは、7軒の研究開発施設と6軒の最先端生産施設をオーストリア、フランス、ドイツ、メキシコ、スウェーデンに有しており、合せて年間約800万リットルの血漿を生産できる能力があります。さらに、140軒以上の血漿献血センターを欧州と米国で運営しています。
Nuwiqについて
Nuwiq（シモクトコグアルファ）は第4世代組み換え型第VIII因子（rFVIII）タンパク質で、化学修飾や他のタンパク質との融合を一切行わずにヒト細胞株で製造されています。Nuwiqはヒトないし動物由来の添加物なしに培養し、抗原性の非ヒトタンパク質エピトープを含んでおらず、フォン・ヴィレブランド因子への高い親和性を持っています。Nuwiq治療は、59人の小児を含め、治療歴のある患者としての重度血友病A患者201人（PTPs、190個人）を対象とした7件の完了済み臨床試験で評価が行われてきました。Nuwiqは250、500、1000、2000、2500、3000、4000国際単位（IU）で提供されています。Nuwiqは、あらゆる年齢群の血友病A（先天性のFVIII欠乏）患者の治療と出血予防を目的とする使用が承認されています。
1. Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; doi: 10.1177/2040620719858471.
2. Nuwiq製品特性概要
octanateについて
octanateは凍結乾燥のヒト血漿由来2種ウィルス不活性化第VIII因子高純度濃縮製剤で、静脈内投与向けです。octanate中に存在する凝固第VIII因子は、その天然の安定剤であるフォン・ヴィルブランド因子（VWF）と、約0.4というVWF/第VIII因子比で結合しています。従ってoctanateの製造過程において安定剤の追加は必要とされません。octanateは250 IU、500 IU、1000 IUの各製剤を提供可能です。octanateは20年以上前に最初の承認を受けて以来、あらゆる年齢層の血友病A（先天性FVIII欠損）患者での出血の予防と治療を適応に85カ国以上で承認されています。本製剤はフォン・ヴィレブランド病の治療を適応としていません。またoctanateは40カ国以上で免疫寛容導入（ITI）を適応として承認されています。
1. Klukowska A et al. Haemophilia 2018; 24:221-8.
2. octanate製品特性概要
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